News category

Bệnh di truyền Gaucher hiếm gặp đã có thuốc mới điều trị

25/08/2014 | 835 | Tin tức Tổng hợp

Ngày 19/8/2014, Cơ quan Quản lý thuốc và thực phẩm Mỹ (FDA) đã có thông cáo báo chí về việc cơ quan này đã thông qua thuốc cerdelga (eliglustat) để điều trị lâu dài ở người lớn bị bệnh Gaucher.

Gaucher là bệnh lý di truyền hiếm gặp có nguyên nhân do cơ thể không sản xuất đủ một loại protein gọi là enzym (men) glucocerebrosidase. Thiếu hụt enzym này khiến chất béo hình thành quá nhiều bên trong tụy, gan, phổi, xương, đôi khi cả trong não... khiến các cơ quan này hoạt động không chuẩn xác.

Thuốc mới điều trị bệnh di truyền gaucher hiếm gặp

Cerdelga được sản xuất dưới dạng viên nang gelatin cứng chứa eliglustat được dùng bằng đường uống, điều trị cho bệnh nhân có bệnh Gaucher loại 1 (đây là loại phổ biến nhất khiến gan và tụy sưng to xương đau và dễ gãy...). Thuốc làm chậm sản xuất của các thành phần chất béo bằng cách ức chế quá trình chuyển hóa hình thành chúng.

Tác dụng phụ thường thấy nhất trong các thử nghiệm lâm sàng khi dùng cerdelga là mệt mỏi, nhức đầu, buồn nôn, tiêu chảy, đau lưng, đau tứ chi và đau vùng bụng trên.

Theo Kim Thủy - Sức khỏe và Đời sống

Related news

What is quality risk management in pharmaceutical?

07/12/2023 | 60

Quality risk management in pharmaceutical is a systematic process for the assessment, control, communication and review of risks to the quality of...

The Guide to creating a GMP Training Program

04/12/2023 | 50

GMP training is an informational program that covers the required guidelines for your industry. Your GMP training will be required to cover...

GMP training for employees – essential steps

04/12/2023 | 20

In principle, the GMP training program can be built around the following steps with clear objective and deliverables. The training program should...

How to conduct GMP training for employee

04/12/2023 | 38

A successful GMP training for employee ensures that all staff will receive adequate, relevant and documented training to enable them to perform...

Internal audits, Complaints, Product Recalls in GMP

06/11/2023 | 32

Pharmaceutical manufacturers regularly conduct internal audits which is a way of verifying that all quality related activities comply with the code of...

Buildings, Grounds and Equipment in Good Manufacturing Practice (GMP)

06/11/2023 | 25

The layout of our premises and equipment has been designed to: 1. meet GMP Regulatory requirements 2. allow effective cleaning and maintenance...