So với năm 2014, thì đây là một năm có nhiều “bom tấn” tiềm năng được mong đợi gia nhập thị trường, doanh số dự kiến đến năm 2019 đạt $1-6 tỷ đô. Dưới đây là xếp hạng 10 thuốc bom tấn được Drug to watch 2015 dự đoán. Tính đến thời điểm bài viết, một số thuốc đã gia nhập thị trường, số còn lại cũng sẽ sớm ra mắt trong năm nay để phục vụ việc điều trị, do những dữ liệu thử nghiệm lâm sàng vượt trội đã được kiểm chứng.
1. OPDIVO cho ung thư hắc tố và ung thư phổi không tiểu bào (NSCLC) Mặc dù OPDIVO (nivolumab) của BMS và Ono Pharmaceutical đã được đưa vào thị trường Nhật Bản vào tháng 9/2014. Tuy nhiên đến tận đầu năm 2015, thuốc mới được ra mắt tại thị trường Mỹ, nơi hứa hẹn sẽ đem lại doanh thu bom tấm. OPDIVO hoạt động bằng cách ức chế protein PD-1, nhận được sự chấp thuận tại Mỹ vào cuối tháng 12/2014, sớm trước 3 tháng so với thủ tục phê duyệt thuốc mới của FDA (3/2015 PDUFA dates). OPDIVO dùng để điều trị ung thư hắc tố di căn (metastatic melanoma)và ung thư hắc tố không thể loại bỏ bằng phẫu thuật (unresectable Stage III), được ra mắt từ 2/2015. Hiệu quả của OPDIVO trong điều trị NSCLC được làm rõ trong thử nghiệm ngẫu nhiên với 272 người tham gia, trong đó có 135 người nhận Opdivo và 137 người nhận Docetaxel. Các thử nghiệm được tiến hành để đo thời gian sống sót trung bình (OS). Kết quả cho thấy những người tham gia chỉ điều trị bằng OPDIVOsống lâu hơn những người chỉ điều trị bằng Docetaxel là 3.2 tháng, đây là một kết quả vượt trội ! Dự báo doanh thu của OPDIVO sẽ tăng từ $652.1 triệu đô trong năm nay và chạm mốc $5.684 tỷ đô la vào năm 2019, với ước tính $5.013 tỷ đô la tại thị trường Mỹ. Tại đây OPDIVO sẽ gặp phải sự cạnh tranh đến từ Keytruda (pembrolizumab) Merck & Co, thuốc này cũng đã nhận được sự chấp thuận sớm vào tháng 9/2014 dựa trên những dữ liệu thử nghiệm phase Ib, và được tung ra thi trường vào cuối tháng đó. Keytruda ước tính sẽ đạt $3.466 tỷ đô la vào năm 2019. divider 2,7. PRALUENT(2) và EVOLOCUMAB(7):
2. thuốc ức chế PCSK9 điều trị tăng cholesterol PRALUENT® Regeneron/Sanofi, EVOLOCUMAB® Astellas/Amgen, sẽ là 2 bom tấm tiếp theo trong dòng thuốc điều trị tăng choslesterol. Tháng 8/2014 , EVOLOCUMAB vượt lên trên PRALUENT khi đệ đơn phê duyệt lên FDA trước. Tháng 10/2014, hồ sơ được tiếp nhận và được xem xét chấp thuận 27/8/2015 (PDUFA dates), một hồ sơ khác cũng được gửi cho EU vào 9/2014 để điều trị rối loạn lipid máu cũng đang chờ phê duyệt. Một số thử nghiệm Phase III đã chứng minh được khả năng của EVOLOCUMAB trong việc làm giảm cholesterol sau 12 tuần điều trị. Tuy nhiên cuối 2014, PRALUENT cũng đã kịp nộp đơn lên FDA và giành lại thế dẫn đầu khi nhận được sự ưu tiên phê duyệt 24/7/2015, sớm hơnEVOLOCUMAB , khi chỉ ra được những lợi thế trong việc giảm các tác dụng phụ trên tim mạch như đột quỵ, nhồi máu cơ tim,… trong 1 thử nghiệm phase III. Thuốc cũng đã đệ đơn lên EU và được xem xét trong 1/2015. Dự báo doanh thu PRALUENT đạt $4.414 tỷ đô la,EVOLOCUMAB đạt $1.862 tỷ đô la. divider
3. LCZ-696 cho bệnh tim mạch vành Đây là dòng thuốc đầu tiên đại diện cho một cách tiếp cận mới trong điều trị suy tim, đó là kết hợp tăng cường các cơ chế bảo vệ tim mạch thông qua ức chế neprilysin, và tác dụng hạ huyết áp của đối kháng angiotensin.Thuốc đã đệ đơn lên Mỹ và EU vào quý 3 năm 2014, dự kiến sẽ phê duyệt vào cuối 2015. Tuy nhiên 11/2014, thuốc được xem xét để rút ngắn khi các dữ liệu thử nghiệm PARADIGM-HF của LCZ-696 trên bệnh nhân cho thấy : bệnh nhân suy tim dùng LCZ-696 sống lâu hơn so với những bệnh nhân dùng Enalapril trong khi việc điều trị lại không cần phải nhập viện. Số liệu báo cáo 5 tháng sau đó cũng đã chứng minh được rằng LCZ-696 có hiệu quả hơn Enalapril trong việc làm giảm nguy cơ tử vong tim mạch (20%), nguy cơ nhập viện vì suy tim( 21%) và giảm tất cả các ca tử vong (16%). Hồ sơ pháp lý để mở rộng chỉ định của thuốc cho suy tim mãn tính, và suy tim phân suất tống máu bảo tồn đã được lên kết hoạch cho năm 2019 và những năm sau đó. Dự đoán doanh thu của LCZ-696 đạt $110.9 triệu đô trong 2015, và chạm mốc $3.731 tỷ đô trong 2019.divider
4. IBRANCE cho ung thư vú IBRANCE hoạt động bằng cách ức chế phân tử cyclin-dependent kinases (CDKs) 4 và 6, tham gia trong việc thúc đẩy sự tăng trưởng tế bào ung thư đã được đệ đơn trình FDA vào 8/2014. IBRANCE dành cho phụ nữ ung thư vú di căn đã mãn kinh có thụ thể estrogen (ER) dương tính, thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì 2 (HER2) âm tính nhưng chưa được điều trị bằng liệu pháp nội tiết. Hồ sơ nhận sự phê duyệt và đựơc đưa ra thị trường 2/2015. Sự “ưu tiên” này dựa trên kết quả thử nghiệm phase II PALOMA-1, sự kết hợp của IBRANCE và letrozole ( thuốc ức chế aromatase, enzym thơm hóa) giúp kéo dài OS lên gấp đôi (10.2 tháng lên 20.2 tháng) so với chỉ dùng letrozole. Nếu các thử nghiệm phase III tốt, thuốc sẽ trở thành một sự lựa chọn trong điều trị. Doanh thu dự kiến đạt $2.756 tỷ đô trong 2019.divider
5. LUMACAFTOR +IVACAFTOR cho bệnh xơ nang LUMACAFTOR +IVACAFTOR® Vertex được đệ đơn phê duyệt 8/2014 điều trị bệnh nhân xơ nang trên 12 tuổi đột biến F508del đồng hợp tử ở gen CFTR. Thuốc nhận được sự phê duyệt sớm của FDA vào 5/7/2015, do các kết quả tốt từ thử nghiệm phase III TRAFFIC và TRANSPORT. Dự đoán năm 2019 doanh số bán hàng đạt $2.737 tỷ đô cho LUMACAFTOR/IVACAFTOR, vượt Kalydeco (ivacaftor)® Vertex được ra mắt tại Mỹ và EU năm 2012. Kalydeco dự kiến sẽ đạt doanh số bán hàng $1.175 tỷ đô trong năm 2019.
divider
6. VIEKIRA PAK cho HCV VIEKIRA PAK® AbbVie thuốc dùng đường uống, là sự kết hợp của nhiều thành phần bao gồm ombitasvir (chất ức chế NS5A của HCV),paritaprevir (chất ức chế protease NS3/4A của HCV), ritonavir (chất ức chế CYP3A) được đóng cùng trong bao gói với viên nén dasabuvir (chất ức chế palm polymerase NS5B không có cấu trúc nucleotid của HCV) Tỷ lệ chữa khỏi đạt 95-100% đã được khẳng định trong một thử nghiệm Phase III, bao gồm bệnh nhân viêm gan virus C mạn tính typ 1 cũng như những trường hợp xơ gan còn bù. Thuốc được phê duyệt 1/2015 tại Mỹ, dùng cùng với ribavirin hoặc không cho HCV type 1 và kết hợp vớiribavirin điều trị HCV type 4. Thuốc dự kiến ra mắt ở châu Âu quý đầu của 2015. Đồng thời cũng đệ trình lên Nhật Bản phê duyệt trong năm nay. Chế độ uống 4 viên/ ngày của VIEKIRA PAK sẽ phải đối mặt với sự cạnh tranh một liều duy nhất/ ngày từ Harvoni® Gilead . Dự báo hiện tại, doanh số 2019 củaVIEKIRA PAK đạt $2.500 tỷ đô, Harvoni đạt $6.697 tỷ đô. divider
7. GARDASIL 9 cho HPV Vaccine HPV hóa trị 4 (HPV4) Gardasil được đưa ra thị trường năm 2006 bởi Merck và Sanofi Pasteur. Vào thời điểm đó Gardasilđược xem là vaccine đầu tiên có khả năng ngăn ngừa nhiễm HPV và các dạng ung thư liên quan (ung thư cổ tử cung, âm đạo, hậu môn,…), doanh số 2006 đạt $234.8 triệu đô, cán mốc $1.831 tỷ đô trong năm 2013, nhưng dự báo sẽ giảm còn $1.236 tỷ đô năm 2019. GARDASIL 9 là sự mở rộng phạm vi điều trị từ 4 type HPV (6,11,16,18) lên 9 type (thêm 5 type 31, 33, 45, 52, 58) so với Gardasil phiên bản 2006. Dữ liệu lâm sàng cho thấy hiệu quả GARDASIL 9 trong việc ngăn ngừa 4 type ban đầu không thay đổi, và hiệu quả tới 97% với 5 type sau. Tuy nhiên, FDA chỉ đồng ý phê duyệt GARDASIL 9trong điều trị 5 type sau, chịu trách nhiệm điệu trị đến 20% số ca ung thư cổ tử cung.GARDASIL 9 được FDA phê duyệt 12/2014, cùng với kế hoach ra mắt tại EU vào đầu tháng 2/2015 Dự báo doanh số GARDASIL 9 đạt $1.637 tỷ đô 2019. divider
8.BREXPIPRAZOLE cho tâm thần phân liệt và trầm cảmBREXPIPRAZOLE của Otsuka và Lundbeck được đệ đơn xin phê duyệt ở Mỹ 7/2014 điều trị tâm thần phân liệt và điều trị bổ trợ cho bệnh trầm cảm. Dữ liệu đệ trình dựa vào 3 thử nghiệm tâm thần phân liệt và 4 cho trầm cảm. Trong 2 thử nghiệm tâm thần phân liệt Phase III, dùng liều 4mg/ ngày cho thấy các triệu chứng được cải thiện đáng kể so với dùng giả dược. Thử nghiệm 3 trên Phase II, nghiên cứu tâm thần phân liệt, BREXPIPRAZOLE cho thấy sự cải thiện về mặt lâm sàng là có ý nghĩa mặc dù không mang ý nghĩa thống kê. Hai nghiên cứu Phase II trên trầm cảm cho thấy tác dụng đáng kể với liều 2 hoặc 3 mg/ ngày, và một trong các thử nghiệm Phase II, liều 1.5 mg cũng cho thấy hiệu quả đáng kể. Việc lập hồ sơ pháp lý được chấp nhận xem xét 9/2014, và PDUFA dates 11/7/2015, một hồ sơ đệ trình lên EU đang được lên kế hoạch trong năm nay.Doanh số ước tính đạt $1.353 tỷ đô năm 2019 divider
9. TOUJEO cho bệnh tiểu đường Sanofi tạo ra TOUJEO như một phiên bản nhỏ hơn của Lantus (thuốc insullin tác dụng kéo dài) dùng tiêm dưới da cho BN đái tháo đường type 1 và 2. Hồ sơ của Sanofi cho thuốc này đã được đệ trình lên Mỹ và EU vào 7/2014 và 5/2014 tương ứng. Mong đợi sẽ được thông qua vào quý 1, 2 năm 2015 . Đồng thời đệ trình lên Nhật Bản vào 7/2014. Các dữ liệu trong hồ sơ đệ trình là kết quả của thử nghiệm Phase III EDITION, trong đó thuốc đã được chứng minh giảm HbA1c so với ban đầu. Doanh số thu được năm 2013 của Lantus là $7.590 tỷ đô, đạt mức kịch trần $8.268 đô trong năm 2014, sau đó dự đoán giảm còn $6.630 tỷ đô la năm 2019.Doanh số TOUJEO , tất nhiên không thể so sánh với Lantus, mặc dù cũng đạt ngưỡng $1.265 tỷ đô năm 2019, một phần do sự cạnh tranh đến từ các Lantus biosimilars như Basaglar (Abasria) của Eli Lilly và Boehringer Ingelheim, đã được phê duyệt và chờ đợi ra mắt tại Mỹ, EU, Nhật Bản. divider
10. COSENTYX cho bệnh vảy nến và bệnh viêm khớp vảy nến. COSENTYX , kháng thể đơn dòng kháng IL-17A của Norvatis, đã được phê duyệt tại Nhật Bản 12/2014 cho bệnh vảy nến và viêm khớp vảy nến ở người lớn chưa được điều trị bằng liệu pháp nội tiết. 1/2015, thuốc nhận được sự chấp thuận ở cả Mỹ và EU cho bệnh vẩy nến thể mảng nghiêm trọng, đồng thời được lên kế hoạch đệ trình mở rộng chỉ định cho viêm khớp vảy nến, viêm cột sống dính khớp (ankylosing spondylitis), viêm màng bồ đào (uveitis). COSENTYX được kỳ vọng sẽ là thuốc đầu tiên trong dòng Anti IL-17A trong số các thuốc Ixekizumab®Lilly và Brodalumab® Amgen/Kyowa Hakko Kirin/AstraZeneca nhận được sự phê duyệt trong điều trị bệnh vẩy nến. COSENTYX được đự đoán doanh số đạt $120 triệu đô 2015 và chạm mốc $1.082 tỷ đô năm 2019. divider
